Malattie rare, ok Aifa a terapia per disturbo dello spettro della neuromielite ottica
(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd) positivi all’anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+). Lo annunciano, in una nota, AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease, precisando che ravulizumab è il primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento di questa malattia rara. La rimborsabilità di ravulizumab da parte di Aifa, che segue all’approvazione da parte della Commissione europea nel maggio 2023, si basa sui positivi risultati emersi dallo studio di Fase 3 Champion-Nmosd, nel corso del quale non sono state riportate ricadute della malattia da parte dei pazienti trattati con ravulizumab con una durata mediana del trattamento di 73 settimane e proseguendo con una durata mediana di 90 settimane. La Nmosd è una rara e debilitante malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il midollo spinale e i nervi ottici. La maggior parte delle